全世界的专家学者都在推进神经系统退行性疾病的研究,近日,《NatureMedicine》发表了一项迄今为止最大规模阿尔茨海默症相关蛋白质的研究。该研究确定了疾病特异性蛋白质和生物学过程,使开发新的治疗靶点和液体生物标志物成为可能。
这项新研究结果表明,调节葡萄糖代谢的一系列蛋白质,以及与星形胶质细胞和小胶质细胞(大脑的支持细胞)的保护作用相关的蛋白质,与阿尔茨海默症的病理和认知障碍密切相关。
该研究是阿尔茨海默症加速药物合作计划(AMP-AD)的一部分,由美国国立卫生研究院国家老龄研究所(NIA)领导,涉及在美国多个研究中心收集的大量脑和脑脊液样本中测量多种蛋白质的水平并分析其表达模式。
图片来源:《NatureMedicine》中深前沿服务中心认为:“这项研究很好地例证了AMP-AD的开放式协作科学平台为发现诊断、治疗和预防阿尔茨海默症的新方法创造一条途径。这一点类似于国内的再生云系统,整合多个研究团队,并共享其生物学样本、数据、医疗资源,让研究资源更合理的配置,从而加速相关研究。”
图片来源:《NatureMedicine》阿尔兹海默症和帕金森都属于神经系统退行性的病变,但是是属于两种完全不同的疾病。
帕金森病是常见的中老年人变性疾病,其中50岁以前发病被称为早发型帕金森病,随着时间的延长逐渐发展,严重影响患者生活质量,而目前临床的治疗方法与阿尔兹海默症一样,只能相对缓解症状,无法治愈。
干细胞被认为未来治疗神经系统退行性疾病(包括阿尔兹海默症和帕金森)的发展趋势,它可以直接修复替代受损伤的脑细胞或者利用其分泌的多种神经营养因子参与神经修复和神经再生,修复受损中枢神经细胞和组织,从而达到对帕金森病的治疗目的。
而在国内与神经系统退行性疾病的研究也在同步进行。中深作为同济大学的合作伙伴——国家干细胞转化资源库冷链物流共建单位,中深了解到,医院采用“人源神经干细胞”治疗早发型帕金森病的项目在年4月份已正式启动。
医院主要针对早发型帕金森病患者,采用一种无创的鼻腔滴入干细胞方式,鼻腔给予细胞可以在短时间内(最快4小时)到达脑部主要区域,不需要注射或手术,完全无创,不会给患者带来痛苦,在临床使用非常便捷。
更重要的是,该研究方案已获得医院干细胞临床研究学术委员会和伦理委员会批准;研究采用的人源神经干细胞制剂,已通过中国食品药品检定研究院的检定,符合临床应用标准。
临床研究方案概述:
⑴面向全国,招募早发型帕金森患者。⑵患者招募前,需要进行详细检查,符合条件者可以入组参与治疗研究。⑶治疗研究中,临床专家在完全无创、也不需要麻醉情况下,经鼻腔嗅黏膜区域滴入人源神经干细胞制剂,该细胞会自动进入脑内参与神经修复。⑷在全程研究中,您的病患亲人会得到悉心照顾和严密观察,以确保安全。
这一次临床研究者为靳令经主任及其专家团队,拟通过帕金森患者鼻腔,多次给予人源神经干细胞,初步观察该种治疗方法的安全性和有效性。
靳令经教授是现任医院副院长、神经内科主任,该团队一直致力于神经系统退行性疾病帕金森病的诊疗研究,在干细胞治疗、人工智能应用、肉毒毒素干预等方面均作了深入探索,研发了运动症状的人工智能分析、伴发复杂运动并发症的高选择性肉毒毒素治疗以及多模式康复训练等系列帕金森病诊疗新技术。
靳令经教授参加研究的帕金森患者虽然不会得到任何形式的补偿,但志愿者在检查、治疗过程中的所有费用,均由课题经费承担,患者不需要承担任何与治疗研究有关的费用!研究团队将为患者免费提供人源神经干细胞,同时还有20多项有关身体健康的免费检查,包括血常规、肝肾功能、肿瘤指标、免疫指标、胸部CT、头颅MRI以及头颅PET检查等。
中深前沿服务中心希望,未来干细胞可以应用到更多疾病之中,并且“安全”“有效”的达到治疗目的,同时如国家干细胞转化资源库等专业机构做好相关医疗资源的有效配置,推动和促进中国干细胞领域的快速发展。