TUhjnbcbe - 2023/10/19 17:45:00
来源：经济观察报脑卒中领域获批创新药研发历时12年瞿依贤/文全球脑卒中治疗领域迎来获批创新药。年9月18日，全国神经内科年会期间，国家1类新药先必新R（通用名：依达拉奉右莰醇注射用浓溶液）在北京举办上市发布会，由此开始商业化销售。先必新由先声药业历时12年研发，临床数据显示，这款药可显著降低急性缺血性脑卒中（AIS）引发的脑神经损伤，并将现有治疗时间窗从24小时延长至48小时。Ⅲ期入组例患者由于具有重大临床价值，依达拉奉右莰醇注射液浓溶液先后两次获得国家重大新药创制专项支持，分别为年十二五“重大新药创制”专项和年“重大新药创制”专项。年12月还获得国家药品监督管理局（NMPA）优先审评资格。今年7月30日，先必新获NMPA批准上市，批准文号是“国药准字H0007”，获批适应症为改善急性缺血性脑卒中所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍。先必新的Ⅲ期临床试验是多中心、随机、双盲、平行、阳性对照研究，也是国内治疗AIS为数不多的大规模临床试验。上市发布会上，担任Ⅲ期临床试验PI（主要研究者）的首都医科医院院长王拥*教授对数据进行了解读，入组例患者的试验结果表明，对于发病48小时以内的AIS患者，即使与已有明确疗效的神经保护剂依达拉奉相比，先必新仍具有显著优势，可进一步改善神经功能结局，提升疗效。具体来说，III期临床试验主要评价依达拉奉右莰醇注射用浓溶液相比依达拉奉注射液治疗急性缺血性卒中的有效性和安全性。该研究计划入组例发病时间在48小时之内的急性缺血性卒中患者，按照1:1比例随机分配进入依达拉奉右莰醇组或依达拉奉组，每组例。接受依达拉奉右莰醇37.5mg（依达拉奉30mg，右莰醇7.5mg）或依达拉奉30mg静脉注射给药，每日两次，给药间隔12小时，连续用药14天。观察并随访至给药后第90天，对第14、30、90天卒中后相关量表进行评分，并对试验期间安全性进行随访。除6例受试者未接受研究药物治疗，总计例纳入全分析集，其中例纳入依达拉奉右莰醇注射用浓溶液治疗组，例纳入依达拉奉治疗组。全分析集显示，依达拉奉右莰醇组治疗第90天mRS评分≤1分的患者比例显著高于依达拉奉组。依达拉奉右莰醇组为65.61%（/），依达拉奉组为57.48%（/），两组间差异为8.13%，具有统计学意义。以治疗第90天mRS评分≤1分的患者比例为因变量，以基线mRS患者比例、年龄、性别、既往卒中史和治疗距发病时间为协变量建立多因素Logistic回归模型，依达拉奉组较依达拉奉右莰醇组的优势比（OR）为0.，具有显著统计学意义。对此，王拥*表示：先必新在年全国45家医院启动了验证临床效果的Ⅲ期临床试验，结果证明了新的神经保护剂先必新优于传统的神经保护剂，这是近5年来神经保护剂的一个巨大进步。希望在未来能有更多的临床医生参与上市后的评价，为中国脑血管病新药发展注入新的活力，为中国脑血病患者带来新的希望。医院神经科主任、中华医学会神经病学分会候任主任委员曾进胜在上市发布会上表示：神经系统疾病种类繁多，病因和发病机制相当复杂，自由基损伤和炎症反应是其中的重要因素，先必新具有清除自由基、抑制炎症反应双重机制，期待在更多领域能深入探索，惠及更多患者。此外，世界卒中协会主席、STROKE杂志前任主编MarcFisher教授为现场与会专家分享了取栓治疗中神经保护和神经修复药物的应用，并对先必新的上市表示祝贺，他表示希望先必新能应用于国外卒中患者。先必新上市仪式环节后，为进一步加强脑血管病全程管理领域的学术研究、交流与合作，推动中国脑血管病全程管理领域的科研事业发展以及诊疗水平的提高，先声药业宣布，与中国卒中学会合作支持的“中国卒中学会脑血管病全程管理项目启航基金”项目正式发布。先声药业期望以此为契机，不断提升脑血管病领域科研水平，与更多的临床医生共同推动中国脑血管病领域的科研发展，为更多脑血管病患者得到更有效治疗一起努力。首期课题申请将于年9月开放，研究者可通过中国卒中学会