中科白癜风公益惠民活动 http://auto.qingdaonews.com/content/2018-06/19/content_20138493.htm资料来源：FDA
发布时间：.11.23
今天，美国食品药品监督管理局（U.S.FoodandDrugAdministration，FDA）批准了Alnylam制药公司的Oxlumo（lumasiran）作为第一种治疗原发性高草酸尿症1型（primaryhyperoxaluriatype1，PH1）的药物，PH1是一种罕见的遗传性疾病。这项批准是专家和患者组织在草酸症和高草酸尿症基金会和肾脏健康倡议组织的协调下共同努力的结果。FDA药品评价与研究中心的心内科和肾脏科主任NormanStockbridge博士说：“Oxlumo的批准代表着患者组织参与应对一种罕见疾病的巨大胜利。这是患者、医生、专家和制药公司通过以患者为中心的药物开发会议以及其他方式的合作共同努力获得的成果。”草酸盐可通过食物代谢产生，也可由人体自行产生。原发性高草酸尿症（Primaryhyperoxalurias，PHs）是由人体内过量的草酸盐堆积引起的一种罕见的代谢紊乱疾病。PH1是原发性高草酸尿症最常见和最严重的类型。据估计，在北美和欧洲，每百万人中有1到3人患PH1，约占PH病例的80%。PH1患者会产生过多的草酸，与钙结合后会形成肾结石并在肾脏内沉积，对患者造成进行性的肾脏功能损害，最终导致肾衰竭进而需要透析治疗。当肾功能受损时，草酸盐还会积聚在其他器官并对其造成损害，包括心脏、骨骼和眼睛。Oxlumo可以减少人体产生草酸的量，一项针对6岁及以上PH1患者的随机对照试验和一项针对6岁以下PH1患者的开放标签研究对其效果进行了评估。第一次给药时，患者的年龄从4个月到61岁不等。在第一项研究中，26名患者每月注射一次Oxlumo，每三个月注射一次维持剂量；13名患者接受安慰剂注射。主要终点是24小时尿草酸水平。在Oxlumo组，患者尿草酸水平平均降低了65%，而安慰剂组平均降低了12%。到研究的第六个月，52%接受Oxlumo治疗的患者达到正常的24小时尿草酸水平；而安慰剂组没有患者达到正常水平。在第二项研究中，16名年龄小于6岁的患者都接受了Oxlumo治疗。到研究的第六个月，受试患者的尿草酸水平平均降低了71%。Oxlumo最常见的副作用包括注射部位局部反应和腹痛。Oxlumo获得了孤儿药和突破性疗法的认定。Alnylam制药公司还获得了儿科罕见病的优先审评券（旨在鼓励开发预防和治疗儿童罕见病的新药和生物制剂）。原文链接：
