01基因治疗技术研发火热，国内药企争先布局
#基因治疗#与基因编辑治疗，作为一种新型的生物技术，目前国内外创新医药企业、研发机构、高校院所等都在做不断的探索与应用。
药融圈旗下药融云数据显示，截止年2月底，全球已上市基因治疗技术相关药物共计37款（不含疫苗）。年以来，全球基因治疗行业开始高速发展。
图片来源：药融云数据
国内布局基因治疗与基因编辑治疗技术的企业呈井喷趋势；目前多家AAV（腺相关病毒）领域候选产品已经申请或获准开展临床试验。如：
1.纽福斯的NR注射液。正在开展ND4突变相关的莱伯遗传性视神经病变（LHON）临床试验。本品是一种重组腺相关病毒血清型2载体（rAAV2）的新型眼内注射基因治疗产品。
2.信念医药的BBM-H注射液。本品是一款预防血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年男性患者出血的AAV基因治疗药物。
3.锦篮基因的多款产品，如GC腺相关病毒注射液（SMA）、GC腺相关病毒注射液（急性胰腺炎的遗传性高甘油三酯血症，LPLD）、GC腺相关病毒注射液（庞贝氏病）。
4.朗信生物的LX注射液，本品是一款拟治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）AAV基因治疗药物。
5.天泽云泰的VGB-R04注射液，拟用于先天性凝血因子IX缺乏引起的血友病B的AAV基因治疗药物。
6.嘉因生物的EXG-注射液，拟用于治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）。
7.康弘药业的KH眼用注射液，本品是AAV为载体的基因治疗药物，拟用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。
8.舒泰神的STSG-注射液，拟用于慢性乙肝治疗（HBV）。
02基因治疗技术布局药企概览（部分）
本文布局基因治疗技术的企业仅供参考，图片可收藏；排名不分先后，欢迎留言补充更新。（篇幅有限，基因治疗技术里其他领域如mRNA/DNA/siRNA/XRNA/溶瘤病毒/细胞治疗相关药物开发企业暂未一一文字介绍）
药融圈制图
信念医药
信念医药创立于年9月，是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司创始人为肖啸教授，拥有超过35年的AAV基因治疗行业研发转化经验。公司首席执行官为郑静博士。BBM-H注射液是信念医药开发的一款AAV基因治疗药物，旨在通过静脉给药将人凝血因子IX（FactorIX，FIX）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果；本品正在开展临床试验。
九天生物
九天生物是一家创新基因及细胞治疗公司，致力于研究、开发和生产具有突破性的基因和细胞疗法。九天生物成立于年，自主研发建立了完整的腺相关病毒(AAV)基因治疗技术平台，拥有先进的衣壳发现和病毒载体构建技术、分析和工艺开发实力、以及全球领先的临床级AAV载体大规模GMP生产能力。成立以来，九天生物组建了一支国际一流的科研、技术和管理团队，其研发管线拥有多个基因和细胞治疗创新项目，覆盖眼科、神经、代谢和血液等多个疾病领域。通过战略合作，九天生物将研发进一步拓展至新的疾病领域，如心血管疾病等。九天生物总部位于中国，在上海和杭州建有基因和细胞治疗研发及生产基地。
芳拓生物
芳拓Frontera研发团队采用专有的、优化的载体构建技术平台，基于组织特异性、转导效率、安全性和生产工艺的可扩展性，筛选出最佳AAV衣壳，再通过衣壳和基因表达盒的结合，实现以相对低剂量的AAV载体达到足够高水平的治疗性目的基因表达，治疗疾病。公司产品线覆盖眼科、血液、遗传代谢性疾病、神经肌肉等多个疾病领域。方拓公司汇聚了全球基因治疗领域的顶尖科学家、产业先驱及专家顾问，公司管理团队产业经验丰富，团队已初具规模。
珠海贝斯昂科
贝斯生物在NK细胞领域和基因编辑领域拥有一系列自己的核心技术、专利和Know-how,已经建立了完备的NK细胞基因工程改造平台，并且完成了概念验证。目前研发管线包括多个全球首创的FirstinClass通用型细胞治疗产品，适应症包括肺癌、肝癌、脑胶质瘤等多种实体肿瘤，以及血液肿瘤中的未被满足的治疗需求。
凌意生物
凌意生物成立于年2月，是一家拥有全球领先的罕见病动物模型功能验证平台的基因疗法领军公司，致力于源头创新，聚焦代谢、CNS、眼科等遗传性罕见病。公司拥有在基因疗法、罕见病领域国际一流的发现、开发及产业化团队，并拥有全球领先的罕见病动物模型制备与验证平台，解决罕见病研发缺乏有效动物模型的痛点。
神济昌华
神济昌华是一家从事创新药物研发为主的生物科技公司。该公司的创始团队均来自清华大学，重点布局ALS，主要聚焦肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脑卒中（Stoke）、帕金森病（PD）、阿尔兹海默症（AD）等神经系统疾病，尤其是神经退行性疾病。
锦篮基因
锦篮基因专注于基因治疗药物创新研发。公司团队以“推动罕见病基因药物从科研走向临床和市场”为使命，从未被满足的临床需求出发，研制治愈罕见病的基因药物，并扩展到其它重大疾病领域，造福患者人群。锦篮基因即将开展临床试验的三款基因药物均为AAV载体注射液，适应症分别是遗传性高甘油三酯血症、脊髓性肌萎缩症以及庞贝氏病，在药品注册分类上同均属于治疗用1类生物制品。
玮美基因
玮美基因坐落于上海张江药谷，是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高新生物技术公司。玮美基因拥有国内第一项自主命名的AAV载体，和多项发明专利，在眼科、耳科以及呼吸系统都有拥有自主产权的高效AAV，为基因治疗在不同领域的疾病提供必要的递送载体，引领生物医药高端领域，聚焦罕见病临床需求，加速培育具有自主知识产权、国际标准的创新药品，形成较强竞争力和较高附加值的现代生物制药产品体系，并成长为具有国际竞争力的卓越企业。从公司发展模式上，玮美基因将采用“平台授权+产品开发”的模式，除了进行内部开发之外，还将该技术平台许可国内外领先的生物技术公司，技术许可可以帮助公司更好的聚焦于内部产品线的开发并增加收入。
中吉智药
中吉智药是一家集基因治疗创新药物的研发、生产、销售为一体的生物制药企业，在基因表达调控和基因治疗领域拥有超过20年的深厚底蕴，已布局多个罕见遗传病基因治疗项目。公司目前正在准备及开展RDEB基因治疗IIT研究，以及β-地中海贫血基因治疗的IIT研究。
邦耀生物
上海邦耀生物科技有限公司科学家团队在基因编辑工具开发和基因治疗地中海贫血领域，已经持续取得一系列突破性进展，利用基因编辑技术重新开启胎儿期的γ珠蛋白的表达，代替有缺陷的β珠蛋白，期待成为治愈地贫患者的治疗方案之一。
上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企，邦耀生物以“以基因编辑引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命，依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，过去5年已产生多项专利成果，有5个项目在8医院开展研究者发起的临床试验，多个项目进入IND申报阶段。其中基因编辑治疗β-地中海贫血症、PD1敲除非病毒定点整合CAR-T、以及UCART等项目已经取得优异临床效果，具有全球领先性，并在NatureMedicine、Naturebiotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文。邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台，并拥有平米GMP中试基地及余人的运营团队，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。
嘉因生物
杭州嘉因生物科技有限公司（简称“嘉因生物”）成立于年7月，位于中国杭州的省级医药港小镇，是一家致力于面向全球市场提供安全有效基因疗法的创新药企。公司目前汇集了行业内最优秀的一批科学家，坚持以创新为根本。在基因治疗药物设计、临床前研究、CMC开发、GMP生产、临床试验、运营管理和BD等具备全方位的阵容。不仅在研发管线、技术平台等方面具有差异化的竞争优势，在病毒生产工艺及大规模量产方面更是具备国际领先的水平。其可放大的、成本可控的平台工艺及大规模生产能力可有效助力公司的多条产品线迅速推进至临床乃至上市。公司的愿景是为全人类提供划时代的一次性治愈的、安全有效而且患者支付得起的基因治疗药物。治疗1型脊髓型肌萎缩（1型SMA）的基因治疗药物EXG-注射液在浙江大医院开展的临床研究完成首例受试者给药，迄今为止其安全性及耐药性均表现良好，接受治疗的患儿在临床医护人员的精心治疗与护理下，已顺利出院。预计将很快申请正式IND。
星眸生物
星眸生物位于安徽省合肥市，是中国科大先研院孵化企业，公司聚焦眼科疾病的基因治疗药物开发和基因编辑技术研发、服务，致力于实现中国人自主可用的眼科基因治疗药物，让中国人看得更久，看得更好。星眸创始人团队为中科院和中科大的教授博士，拥有多年深耕眼科、基因编辑、基因治疗的研发、管理经验；公司先立足于合肥，再辐射江浙沪，充分利用现有中国科学医院和中医院眼科的临床资源。
克睿基因
克睿基因于年成立于苏州，是一家致力于用基因编辑、病毒递送、大分子改造等先进技术，以开发基因和细胞治疗药物的生物制药技术公司。克睿基因采用多种先进技术优势整合的创新能力，开发针对遗传病和肿瘤等疾病的基因细胞治疗药物，为未满足治疗需求的病人提供医疗帮助。克睿基因在创新研发的同时，积极推进科学技术国际化。目前已与勃林格殷格翰（BI）达成针对治疗肝脏疾病的递送载体开发合作。
朗信生物
朗信生物科技有限公司（InnostellarBiotherapeuticsCo.,Ltd）是一家致力于基因治疗创新药研发制造及商业化的全球化企业。公司总部位于上海，公司核心团队有来自全球知名大学及实验室的科学家及专业人士、及生物医药公司高级管理人员。医院的临床医学科学家密切合作，公司目前
